Терапија која до неодамна се сметаше за научна фантастика успеа да го преобрати текот на некои од најагресивните и дотогаш неизлечиви форми на рак на крвта, објавија лекарите. Овој пионерски третман се заснова на прецизно уредување на ДНК во белите крвни зрнца, трансформирајќи ги во „жив лек“ што директно ги напаѓа канцерогените клетки, јавува BBC.
Првата пациентка, девојче лекувано во 2022 година, и денес е без знаци на болест и планира да стане научник специјализиран за рак. Во меѓувреме, со истиот третман биле опфатени уште осум деца и две возрасни лица со Т-клеточна акутна лимфобластична леукемија, а речиси две третини од пациентите (64%) постигнале ремисија. За сите нив, хемотерапијата и трансплантацијата на коскена срж веќе не давале резултат, а единствената преостаната опција била палијативна грижа.
Шеснаесетгодишната Алиса Тепли од Лестер, која прва го примила ова лекување, сведочи: „Навистина мислев дека ќе умрам и дека нема да можам да пораснам и да ги правам сите работи што секое дете заслужува.“ Нејзиниот стар имунолошки систем целосно бил уништен, а потоа создаден нов. Поминала четири месеци во болница, целосно изолирана поради ризик од инфекција. Денес, ракот кај неа не е воочлив и потребни ѝ се само годишни прегледи.
Како функционира „живиот лек“?
Истражувачите од University College London и болницата Great Ormond Street користеле технологија наречена „уредување бази“. Базите – аденин (A), цитозин (C), гванин (G) и тимин (T) – се градивни елементи на генетскиот код. Уредувањето бази им овозможува на научниците да ја изменат структурата на една единствена база и на тој начин да ја променат генетската инструкција.
Кај оваа форма на леукемија, Т-клетките кои треба да го штитат телото почнуваат неконтролирано да растат. Затоа, лекарите стартувале со здрави донорски Т-клетки и ги модифицирале низ неколку чекори:
– го оневозможиле нивниот природен механизам за напаѓање, за да не го оштетат телото на пациентот;
– го отстраниле протеинот CD7 кој се наоѓа на сите Т-клетки, за клетките да не се уништат меѓусебно;
– создале „невидлив штит“ за да ги заштитат од хемотерапија;
– ги препрограмирале да напаѓаат сè што носи CD7 – вклучително и канцерогените и преостанатите Т-клетки на пациентот.
Резултатите се надежни, но ризиците остануваат
Студијата објавена во New England Journal of Medicine ги претставува резултатите од првите 11 пациенти. Девет од нив постигнале длабока ремисија која овозможила трансплантација на коскена срж. Седум пациенти се и натаму без болест – од три месеци до три години по третманот.
„Пред неколку години ова ќе беше научна фантастика,“ вели професорот Васим Касим од UCL. „Третманот е длабок и тежок, но кога функционира – резултатите се извонредни.“ Најголемите ризици се инфекции во периодот кога имунолошкиот систем е уништен. Во два случаи, ракот ги изгубил CD7-ознаките и се „скрил“ од терапијата, по што повторно се појавил.
„Станува збор за пациенти кои речиси немаа надеж за преживување,“ додава д-р Роберт Кјеса од Great Ormond Street.
Д-р Дебора Јалоп од King’s College Hospital вели дека резултатите се „импресивни кај леукемија што претходно се сметаше за неуништлива“, а д-р Танија Декстер од организацијата Anthony Nolan оценува дека третманот нуди „нова надеж дека овие терапии ќе станат достапни за сè поголем број пациенти“.
